基因改造救活首例白血病女婴【原创】

基因改造救活首例白血病女婴【原创】

Layla是个英国女孩，她父亲是黑人，母亲是白人。3个月大的时候Layla被诊断患急性淋巴细胞白血病，并被立即送入Great Ormond街医院。对于这种病，化疗加骨髓移植最有效，但像Layla这样小的婴儿成功率只有25%。很可惜，Layla属于那75%。经两个月治疗无效后，主治医生Veys告诉Layla的父母：“到这阶段，已经没救了。”

Layla的父母请求Veys不要放弃，他们愿意尝试任何疗法。于是Veys团队就Email给伦敦大学医学院的Waseem Qasim，寻求是否有基因疗法可以治疗Layla的白血病。Qasim团队利用“分子剪刀”可以把健康人的T细胞改造成不被受体排异，他们和美国纽约Cellectis生物技术公司共同开发出制造这种T细胞的方法，并命名生成物为UCART19细胞。不过这种细胞只在老鼠实验上成功，还没能证明用在人体上是否成功。

UCART19细胞被注射到Layla血液中，3个月内杀死了癌细胞而未出现排异。接着再次把Layla父母的健康骨髓移植到Layla骨内，使之消除UCART19细胞，还Layla一个健康的骨髓，身体里不再有基因改造的细胞。一切都如预期，Layla各项指标都正常后，在1周岁时出院。2015年11月5日，Veys团队向报界发布了这个好消息，同时谨慎地说：“现在就说治愈为时尚早，还要观察一两年，看是否会复发。”

目前，Cellectis公司已经计划在2016年初，开始对这一基因疗法进行全面临床试验。

没想到，对基因工程持谨慎态度的英国，竟率先把基因疗法应用于人体。我希望，通过这个实例，能些许减少中国人对基因工程的负面看法，不要继续被阴谋论蒙上眼睛。